每年二月的最后一天，是国际罕见病日。
木偶人、瓷娃娃、渐冻人、蓝嘴唇、黏宝宝……
这些词是不同罕见病的昵称，也藏着医生和患者们的期待。
我们和几位在美团买药线上坐诊的专家医生聊了聊，希望在今天这个特殊的日子，能让更多人听到他们的心声。
就像其中一位医生说的那样，“有希望和没希望的感觉，是完全不一样的。”
01 黏宝宝
师晓东
首都儿科研究所附属儿童医院 小儿血液科
黏宝宝，是对患有黏多糖贮积症孩子们的爱称。
人体细胞中有一种能够降解黏多糖的水解酶，产生水解酶的基因发生突变，会导致儿童体内酶的失活和缺乏，不能正常降解代谢黏多糖。
随着黏多糖在体内贮积，会造成内脏、骨骼、脑细胞等多器官发生变化。
师晓东医生说，“你见了这样的病人就永远不会忘记。”
黏宝宝和黏宝宝的父母，都是一路闯关的英雄。
多年以前，留给黏宝宝们只有一种结局。医生往往会告诉父母：没药可治。把孩子带回家，想吃啥吃啥，想喝啥喝啥，想玩啥玩啥。
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很多父母无法接受。“他还什么都没有经历，就是这么一个结局吗？”
在众多黏宝宝家庭中，师晓东医生曾被一位来自农村的妈妈深深打动。
这位妈妈的哥哥、弟弟均患黏多糖贮积症。自己有了孩子，不幸也患病。“我记得她语气坚定地对我说，孩子是因为她才得这个病的，虽然家里穷，但是卖房子，出去打工，怎么样也要救这个孩子。”
“那样的时代已经过去了，医学在不断进步，过去骨髓移植只能全配型，现在有更多科学的办法解决排异，也有了靶向药，黏宝宝缺乏的酶也在国内上市了。”师晓东说。
“首先是要给他希望，”师晓东会先根据既往经验给出判断，这个孩子是能治好的。“有希望的感觉和没希望的感觉，是完全不一样的。”
希望不仅仅来自心理暗示，更是医学的进步，药物的研发，更来自全社会对罕见病的关注和关心。
“罕见病发病率是有概率的，他们得了罕见病，从另外一个层面也是替我们得了，我们有责任有义务去帮助他们。”
痊愈的患儿家长给师晓东发来孩子的奖状
02 蓝嘴唇
倪新海
中国医学科学院阜外医院 心血管内科
多年以前，倪新海教授接诊过一位刚结婚不久的农村女患者。
第一年，全家人很重视。丈夫陪着，公公婆婆陪着。
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